Bệnh nhân đầu tiên trên thế giới được điều trị bằng liệu pháp chỉnh sửa gen CRISPR cá nhân hóa thông qua sự hợp tác giữa CHOP và Penn Med
Một bệnh nhi được chẩn đoán mắc rối loạn di truyền hiếm gặp đã được điều trị thành công bằng liệu pháp chỉnh sửa gen CRISPR
Một bệnh nhi được chẩn đoán mắc rối loạn di truyền hiếm gặp đã được điều trị thành công bằng liệu pháp chỉnh sửa gen CRISPR tùy chỉnh bởi đội ngũ nghiên cứu tại Bệnh viện Nhi Philadelphia (CHOP) và Penn Medicine. Các nhà nghiên cứu đã nhắm mục tiêu vào một biến thể gen (gene variant) cụ thể của trẻ; gen này mã hóa cho một loại enzyme trong gan có chức năng chuyển hóa amoniac thành urê (sau đó được bài tiết qua nước tiểu).
Các nhà nghiên cứu đã thiết kế và sản xuất một liệu pháp chỉnh sửa gen được vận chuyển thông qua các hạt nano lipid (lipid nanoparticles) đến gan nhằm chỉnh sửa loại enzyme bị lỗi của bệnh nhi. Tính đến tháng 4, trẻ đã nhận được ba liều điều trị mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào.